RUBRIKY

LÉKÁRENSTVÍ A LÉKÁRENSKÁ PÉČE ČR A VE SVĚTĚ

FDA pohrozila American Cryostem kvůli nelegálně vyráběné buněčné terapii

FOTO: FDA

Americká FDA zaslala varovný dopis americké společnosti American Cryostem a jejímu generálnímu řediteli ohledně marketingu produktů připravených z kmenových buněk získaných z tělesného tuku bez jejího schválení kvůli významným odchylkám od současných požadavků na správnou výrobní praxi, včetně některých, které zvyšují potenciálně významné bezpečnostní obavy a představují zdravotní rizika pro pacienty.

Neschválená buněčná terapie

Komisař FDA dr. Scott Gottlieb uvedl, že agentura podporuje vývoj buněčné regenerativní medicíny, nicméně pouze plně v souladu s regulatorním rámcem. Agentura proto aktuálně posiluje donucovací aktivity proti těm, kteří vyrábějí a uvádějí na trh výrobky, které ohrožují pacienty.

FDA nedávno provedla inspekci u společnosti American CryoStem a zjistila, že přijímala a zpracovávala tukovou tkáň do produktu s názvem Atcell a ten poté uváděla na trh bez požadovaného schválení FDA.

Ačkoli je přípravek určen k autolognímu použití (použití u stejného jedince, od kterého byl získán), způsob, jakým se zpracovává, zahrnuje více než minimální manipulaci s tukovou tkání. Tyto výrobní kroky mění původní relevantní charakteristiky tkáně a mohou potenciálně způsobit kontaminaci produktu, což představuje riziko poškození pacienta.

Proto podle stávajících právních předpisů musí přípravek podstoupit přezkumu ze strany FDA, aby se zajistilo, že léčba bude bezpečná a účinná.

Podle strategie FDA pro prosazování rizik přípravek také vytváří obavy v důsledku způsobu, jakým je podáván do těla pacienta a jak je propagován pro léčbu vážných nebo život ohrožujících nemocí.

Bezpečnostní riziko

Neschválený přípravek Atcell je distribuován přímo lékařům k léčbě pacientů pro celou řadu závažných nebo život ohrožujících onemocnění, včetně anoxického poškození mozku způsobeného nedostatkem kyslíku, Parkinsonovy choroby, amyotrofické laterální sklerózy, mozkové příhody a roztroušené sklerózy.

Lékaři jsou instruováni společností, aby podávali Atcell různými způsoby, včetně intravenózního, intrathekálního a inhalačně.

Kombinací těchto rizik odhalila inspekce FDA také důkazy o významných odchylkách od současných požadavků správné výrobní praxe při výrobě přípravku Atcell, které představují významná dodatečná rizika, jako je potenciální kontaminace mikroorganismy nebo jiné závažné kvalitivní vady.

Specifické odchylky zahrnovaly mj. nevalidované procesy, nedostatečně kontrolované prostředí, nedostatečnou kontrolu složek používaných při výrobě a nedostatek vhodných a ověřených testů.

Použití přípravku Atcell proto podle FDA vyvolává potenciální závažné bezpečnostní obavy, a to částečně díky skutečnosti, že existuje jen málo podkladů, které predikují, jak bude účinkovat u pacienta. Pacienti tak mohou důvěřovat této neschválené léčbě a odložit nebo přerušit léčbu, u které bylo naopak prokázáno, že je bezpečná a účinná.

American CryoStem dostala po kontrole seznam zjištění, na něž odpověděla. Nicméně podle FDA se reakce nedostatečně zaměřuje na připomínky a neuznává, že pro legální uvádnění přípravku na trh musí mít platné biologické schválení.

Během vývojové fáze musí mít přípravek Atcell platnou výzkumnou žádost o nové léčivo, aby mohl bý tlegálně distribuován pro klinické použití.

FDA požádala American CryoStem o odpověď do 15 pracovních dnů, ve které podrobně popíše, jak budou porušení uvedená ve varovném dopise odstraněna. Pokud společnost nebude na zjištění reagovat a porušení nenapraví, může FDA uplatnit donucovací opatření, jako je zabavení přípravků, soudní příkaz a/nebo trestní stíhání.

Autor:
PharmDr. Martin Dočkal | APATYKÁŘ®
09.01.2018
Čteno: 10532x
« novější
starší »
RUBRIKY

ISSN 1214-0252, Copyright © 2000-2018, PharmDr. Martin Dočkal
APATYKÁŘ® je součástí skupiny APATYKÁŘ®.net. Žádná část těchto stránek nesmí být nijak použita bez výslovného souhlasu autora!
Toto je mobilní verze portálu APATYKÁŘ®. Neobsahuje kompletní rubriky a možnosti, slouží pouze pro rychlý přístup k aktuálním informacím. Pro plnohodnotné prohlížení zvolte plnou verzi.