RUBRIKY

LÉKÁRENSTVÍ A LÉKÁRENSKÁ PÉČE V ČR A VE SVĚTĚ

FDA loni schválila 48 nových léčiv, 33 z nich jako první na světě

TAGY: #fda  #nove-leky  #orphan-drugs  #priority-review  #breakthrough-therapy  #fast-track  #accelerated-approval
Foto: FDA

Americká FDA schválila v loňském roce 48 nových léčiv, 33 z nich dokonce jako první na světě. Dvacet bylo první ve skupině, což je jeden z ukazatelů potenciálu léčiva mít silný pozitivní dopad na zdraví pacientů, protože mají často mechanismy působení odlišné od mechanismů existujících terapií.

Orphan drug

V roce 2019 bylo schváleno 21 ze 48 nových léčiv k léčbě vzácných nemocí (orphan), které postihují 200 tis. nebo méně Američanů, mj. afamelanotid (Scenesse, Clinuvel) a pexidartinib (Turalio, Daiichi Sankyo). Pacienti se vzácnými onemocněními mají často jen málo nebo žádná léčiva k dispozici.

Zrychlený postup

Sedmnáct ze 48 nových léčiv bylo schváleno se statusem rychlého postupu. Jedná se o léčiva, která mají potenciál řešit nenaplněné lékařské potřeby. Tento status urychluje vývoj a přezkum nových léčiv zvyšováním úrovně komunikace mezi FDA a vývojáři a tím, že umožňuje Centru pro hodnocení a výzkum léčiv kontrolovat část žádosti o schválení léčiva ještě před odesláním kompletní žádosti.

Jedná se o léčiva caplacizumab (Cablivi, Sanofi), Caplyta, triclabendazol (Egaten, Novartis), fam-trastuzumab deruxtecan (Enhertu, Daiichi Sankyo), cefiderocol (Fetroja, Shionogi), darolutamid (Nubeqa, Bayer), voxelotor (Oxbryta, Global Blood Therapeutics), pretomanid, luspatercept (Reblozyl, Celgene), trojkombinace imipenem, cilastatin a relebactam (Recarbrio, Merck/MSD), Scenesse, trojkombinace elexacaftor, ivacaftor a tezacaftor (Trikafta, Vertex Pharmaceuticals), tafamidis meglumin (Vyndaqel, Pfizer), golodirsen (Vyondys 53, Sarepta Therapeutics of Cambridge), Wakix, lefamulin (Xenleta, Nabriva Therapeutics) a selinexor (Xpovio, Karyopharm Therapeutics).

Průlomová léčba

Třináct ze 48 nových léčiv získalo status průlomové terapie. Tento status zahrnuje všechny vlastnosti programu rychlého postupu a také intenzivnější vedení FDA ohledně účinného programu pro vývoj léčiv. Je navržen tak, aby pomohl zkrátit dobu vývoje potenciálně důležitých nových terapií.

Jedná se o crizanlizumab (Adakveo, Novartis), erdafitinib (Balversa, J&J), zanubrutinib (Brukinsa, BeiGene), Enhertu, givosiran (Givlaari, Alnylam Pharmaceuticals), Oxbryta, enfortumab vedotin (Padcev, Astellas Pharma), polatuzumab vedotin (Polivy, Genentech), entrectinib (Rozlytrek, Genentech), Trikafta, Turalio, Vyndaqel a brexanolon (Zulresso, Sage Therapeutics).

Léčiva se statusem průlomové terapie jsou léčiva na závažná nebo život ohrožující onemocnění, u nichž existuje neuspokojená lékařská potřeba a pro které existují předběžné klinické důkazy prokazující, že léčivo může mít za následek podstatné zlepšení klinického stavu (obvykle koncový bod, který odráží to, jak se pacient cítí, funkce nebo přežití) oproti jiným dostupným terapiím.

Prioritní přezkum

Dvacet osm ze 48 nových schválených léčiv získalo status prioritního přezkumu. Ten získá léčivo tehdy, pokud by mohlo potenciálně poskytnout významný pokrok v lékařské péči. Je vyhodnoceno ve zrychleném časovém horizontu, tj. do 8 měsíců místo standardních 12.

Jedná se o léčivé přípravky Adakveo, Balversa, Brukinsa, Cablivi, Egaten, Enhertu, Fetroja, Givlaari, fedratinib (Inrebic, Celgene), Nubeqa, Oxbryta, Padcev, alpelisib (Piqray, Novartis), Polivy, pretomanid, Reblozyl, Recarbrio, Rozlytrek, Scenesse, TissueBlue, Trikafta, Turalio, Vyndaqel, Vyondys 53, Wakix, Xenleta, Xpovio a Zulresso.

Zrychlené schválení

Centrum pro hodnocení a výzkum léčiv schválilo devět ze 48 nových léčiv v rámci programu zrychleného schvalování. Žádost v režimu zrychleného schvalování přináší léčiva, která mohou pacientům poskytnout důležitý pokrok dříve, než je tomu u tradičních schválení. Konkrétně jde o přípravky Balversa, Brukinsa, Enhertu, Oxbryta, Padcev, Polivy, Rozlytrek, Vyondys 53 a Xpovio.

Program zrychleného schvalování umožňuje FDA větší flexibilitu v tom, jaké koncové body lze použít ke schválení léčiva, které nabízí výhodu oproti současné léčbě vážných nebo život ohrožujících nemocí (přínosy po kratší dobu léčby, pokud je pro plné schválení zapotřebí dlouhodobější prokázání přínosu, nebo jsou považovány za „přiměřeně pravděpodobné“, aby předpovídaly důležitý klinický přínos). K potvrzení úplného schválení musí být provedeny následné potvrzovací studie.

Biosimilars

Stejně jako v předchozích letech i v roce 2019 došlo k pokroku při schvalování biosimilars. Centrum pro hodnocení a výzkum léčiv schválilo 10 nových, která mohou pomoci pacientům trpícím celou řadou onemocnění.

Např. revmatoidní artritida, různé jiné formy artritidy, plaková psoriáza a různé rakoviny a krevní poruchy, včetně karcinomu prsu, metastazujícího karcinomu žaludku, metastazujícího kolorektálního karcinomu, neskvamózního nemalobuněčného karcinomu plic, glioblastomu, metastatického karcinomu ledvin, děložního čípku, B-buněčného non-Hodgkinova lymfomu, chronické lymfocytární leukémie, granulomatózy s polyangiitidou a mikroskopické polyangiitidy.

Většina jako první na světě

Dvaceti devíti ze 48 nových léčiv byl udělen status v jedné nebo více kategoriích rychlého postupu, průlomové terapie, prioritního přezkumu a/nebo zrychleného schválení.

Centrum pro hodnocení a výzkum léčiv schválilo 43 ze 48 nových léčiv v roce 2019 v prvním kole přezkumu, což znamená bez tzv. kompletní odpovědi FDA vyžadující opakované podání s dalšími informacemi, což vede k oddálení schválení.

Celkem 33 ze 48 nových léčiv schválených v roce 2019 bylo ve Spojených státech schváleno dříve než v jakékoli jiné zemi.

Autor:
PharmDr. Martin Dočkal | APATYKÁŘ®
12.01.2020
Čteno: 7036x
« novější
starší »
RUBRIKY

ISSN 1214-0252, Copyright © 1999-2020, PharmDr. Martin Dočkal
APATYKÁŘ® je součástí skupiny APATYKÁŘ®.net. Žádná část těchto stránek nesmí být nijak použita bez výslovného souhlasu autora!
Toto je mobilní verze portálu APATYKÁŘ®. Neobsahuje kompletní rubriky a možnosti, slouží pouze pro rychlý přístup k aktuálním informacím. Pro plnohodnotné prohlížení zvolte plnou verzi.